Η Ελλάδα είναι η πρώτη ευρωπαϊκή χώρα που προμηθεύεται το φάρμακο belzutifan, την πρώτη συστημική θεραπεία για την κληρονομική νόσο Φον Χίπελ-Λίνταου (VHL), η οποία αφορά μερικές εκατοντάδες ασθενείς στη χώρα.
Η σπάνια γενετική ασθένεια χαρακτηρίζεται από καλοήθεις όγκους που μπορεί στη συνέχεια να εξελιχθούν σε καρκίνο, πιο συχνά στον νεφρό αλλά και σε άλλα όργανα.
Το belzutifan της MSD (Merck στις ΗΠΑ) εγκρίθηκε το 2021 στις ΗΠΑ για την αντιμετώπιση των όγκων και μάλιστα ήταν το πρώτο φάρμακο που έλαβε «διαβατήριο καινοτομίας» από τη βρετανική αρχή φαρμάκων.
Ο ΕΟΠΥΥ προμηθεύτηκε τη θεραπεία μέσω του Ινστιτούτου Φαρμακευτικής Έρευνας και Τεχνολογίας ΑΕ (ΙΦΕΤ), θυγατρικής του ΕΟΦ που εισάγει απαραίτητα φάρμακα τα οποία δεν κυκλοφορούν στην Ελλάδα από φαρμακευτικές επιχειρήσεις.
To belzutifan «είναι ένα φάρμακο σωτήριο για τους ασθενείς της νόσου VHL» δήλωσε η Οz Αλεξανδρίδου Αθηνά, πρόεδρος της οργάνωσης ασθενών VHL Family Alliance Greece.
«Η νόσος ξεκινά κυρίως στην μετα-εφηβική ηλικία και αν δεν λάβει τη μοναδική αυτή θεραπεία, ο ασθενής, όπως και όλη η οικογένεια από την πλευρά του πάσχοντα γονιού [..] δεν έχουν άλλον τρόπο θεραπείας και επιβίωσης […] θέλουμε να συνεχίσει να παρέχεται το φάρμακο στους ασθενείς μας, κυρίως σε εκείνους που έχουν υποστεί επαναλαμβανόμενα χειρουργεία και η νόσος τους βρίσκεται σε εξέλιξη, δηλαδή όσους το έχουν άμεσα ανάγκη ως μοναδική θεραπεία. Ευελπιστούμε να συνταγογραφείται κανονικά σύντομα» είπε.
Κατά μέσο όρο η νόσος VHL κληροδοτείται στους μισούς απογόνους κάθε ασθενή και εκτιμάται ότι πλήττει ένα άτομο ανά 36.000.
Στην Ελλάδα έχει διαγνωστεί μέχρι σήμερα σε 45 οικογένειες με 5 έως 10 ασθενείς στην καθεμία.
